داروی جدیدی از سوی شرکت داروسازی آلنیلام کمبریج معرفی شده است که بیماری نادر آمیلوئیدوز را درمان می کند.
به گزارش گروه سلامت خبرگزاری دانا(دانا خبر) و به نقل از نادرنیوز، آمیلوئیدوز، به گروهی از بیماری ها اطلاق می شود که با رسوب پروتئین های فیبریلی غیرطبیعی (آمیلوئید) در بافت ها، اعضا و سلول های عصبی سراسر بدن ایجاد می‌شود.
در این بیماری نادر ژنتیکی، آمیلوئیدها تا حدی در اعضای بدن رسوب می کنند که سبب آسیب های سلولی و در نهایت نقص عضو می شوند.
شرکت آلنیلام کمبریج با مورد آزمایش قرار دادن 33 بیمار مبتلا به آمیلوئیدوز روش درمان جدیدی را ارایه دادند که بر اساس آن تولید پروتئین آمیلوئیدی به نام ترانس تیرتین که از طریق خون منتقل می شود را کاهش دادند.
رسوب پروتئین های ترانس تیرتین در سلول های عصبی، عامل اختلالات عصبی دردناک در پاها و بازوهای بیماران آمیلوئیدوزی است. همچنین با رسوب این پروتئین های غیر طبیعی در قلب، ضربان نا منظم قلب و نارسایی های قلبی حاصل می شود.
از آنجایی که تقریبا تمامی پروتئین های ترانس تیرتین در کبد ساخته می شود، تنها راه درمان این بیماران پیوند کبد بوده است. در درمان نوین بیماری آمیلوئیدوز، داروی آزمایشی به صورت وریدی به بیمار تزریق شده و تولید پروتئین های ترانس تیرتین را در کبد متوقف کرده و از این طریق، پروتئین های آمیلوئید در خون کاهش پیدا می کند.
رسوب پروتئین های ترانس تیرتین در سلول های عصبی، عامل اختلالات عصبی دردناک در پاها و بازوهای بیماران آمیلوئیدوزی است. همچنین با رسوب این پروتئین های غیر طبیعی در قلب، ضربان نا منظم قلب و نارسایی های قلبی حاصل می شود.
از آنجایی که تقریبا تمامی پروتئین های ترانس تیرتین در کبد ساخته می شود، تنها راه درمان این بیماران پیوند کبد بوده است. در درمان نوین بیماری آمیلوئیدوز، داروی آزمایشی به صورت وریدی به بیمار تزریق شده و تولید پروتئین های ترانس تیرتین را در کبد متوقف کرده و از این طریق، پروتئین های آمیلوئید در خون کاهش پیدا می کند.
محققان اظهار کردند داروی جدید، عوارض جانبی نداشته و ایمنی و اثر بخشی آن قطعی و روشن است. این دانشمندان معتقدند که تحقیقات بیشتری موردنیاز است تا ثابت کنند که این دارو، علاوه بر کاهش پروتئین ترانس تیرتین می تواند علایم بیماری آمیلوئیدوز را نیز بهبود بخشد.
