درمان ساده‌تر بیماری‌ها با نمونه مینیاتوری فناوری کریسپر

پژوهشگران "دانشگاه استنفورد" در بررسی جدید خود، یک نمونه مینیاتوری برای فناوری کریسپر ارائه داده‌اند که می‌تواند توانایی اصلاح ژنتیکی را بهبود ببخشد.

کد خبر: ۱۲۵۹۹۲۴

تاریخ: ۱۶ شهريور ۱۴۰۰ - ۱۰:۲۰

به گزارش خبرگزاری دانا و به نقل از نیواطلس، سیستم ویرایش ژن کریسپر معمولا با پروتئین "Cas9" مرتبط است اما این تنها گزینه موجود نیست. دانشمندان "دانشگاه استنفورد" (Stanford University)، یک ابزار مبتنی بر کریسپر موسوم به "کسمینی" (CasMINI) ابداع کرده‌اند که از پروتئین کوچکتری استفاده می‌کند و شاید بتواند به شکل ساده‌تری به سلول‌های انسان وارد شود.
کریسپر، یک روش قوی برای ایجاد تغییرات ژنتیکی دقیق در سلول‌های زنده است. این ابزار از آنزیم‌ها برای حذف توالی‌های DNA مورد نظر مانند توالی‌های مرتبط با بیماری استفاده می‌کند و نمونه کارآمدتری را به جای آنها قرار می‌دهد. این روش در دهه‌های اخیر برای درمان طیف گسترده‌ای از بیماری‌های ژنتیکی، بهبود محصولات کشاورزی و دامی، کنترل آفات و دستکاری میکروب‌ها، بسیار امیدبخش بوده است.

رایج‌ترین آنزیم مورد استفاده در این روش، Cas9 است اما سایر آنزیم‌ها نیز امیدوارکننده هستند. مشکل اینجاست که کارآیی این آنزیم‌ها به خاطر اندازه نسبتا بزرگ آنها، محدود شده است. دانشمندان دانشگاه استنفورد برای برطرف کردن این مشکل تصمیم گرفتند تا یک سیستم مینیاتوری کریسپر طراحی کنند.

کسمینی، تنها از ۵۲۹ آمینواسید تشکیل شده است که موجب می‌شود اندازه آن، نصف سایر آنزیم‌های مورد استفاده در فناوری کریسپر باشد که معمولا بین ۱۰۰۰ تا ۱۵۰۰ آمینواسید دارند. حتی "CasX" که کوچکترین این آنزیم‌ها به شمار می‌رود، تقریبا ۱۰۰۰ آمینواسید دارد.

هنگامی که پژوهشگران، کسمینی را در سلول‌های پستانداران آزمایشگاهی مورد بررسی قرار دادند، مشخص شد که تاثیر آن در حذف، فعال‌سازی و ویرایش DNA، به اندازه سایر آنزیم‌های مورد استفاده در فناوری کریسپر است و راحت‌تر به سلول‌ها وارد می‌شود.

شاید جالب‌ترین نکته در مورد کسمینی این باشد که از یک پروتئین طبیعی موسوم به "Cas12f" ساخته شده است. این یک نقطه آغاز جالب برای ساختن یک آنزیم کریسپر کوچکتر بود زیرا تنها بین ۴۰۰ تا ۷۰۰ آمینواسید دارد اما آزمایش‌های پیشین، هیچ فعالیتی را در سلول‌های انسانی نشان نداده بود.

دانشمندان دانشگاه استنفورد، ساختار این آنزیم را مورد بررسی قرار دادند و ۴۰ جهش گوناگون را بررسی کردند که می‌توانند هم آن را موثرتر کنند و هم اندازه کوچک آن را نگه دارند. یقینا آنها پس از چندین سال تکرار، به نسخه‌ای رسیده‌اند که عملکرد بهتری دارد.

دانشمندان باور دارند که این پیشرفت نه تنها می‌تواند به موثرتر شدن فناوری کریسپر کمک کند، بلکه ممکن است راه‌های جدیدی را برای کوچک کردن سیستم‌های آران‌ای که در تولید واکسن کووید-۱۹ به کار می‌روند، ارائه دهد.

این پژوهش، در مجله "Molecular Cell" به چاپ رسید.