آزمایش موفقیت‌آمیز یک دارو در مهار بیماری نادر دوره کودکی

پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود، اثر موفقیت‌آمیز یک دارو را در مهار نوعی بیماری نادر نشان داده‌اند که در دوره کودکی رخ می‌دهد.

کد خبر: ۱۲۶۳۷۹۳

تاریخ: ۳۰ آبان ۱۴۰۰ - ۱۳:۲۵

به گزارش خبرگزاری دانا و به نقل از وب‌سایت رسمی "موسسه ملی سلامت آمریکا"(NIH)، پژوهش جدیدی نشان می‌دهد داروی موسوم به "ریلوزول"(Riluzole) که برای درمان "اسکلروز جانبی آمیوتروفیک"(ALS) به کار می‌رود، ممکن است سرعت از دست دادن تدریجی یک نوع خاص از سلول مغز را که در بیماری "نیمن پیک نوع C1" یا (NPC1) پیش می‌آید، کاهش دهد. این بیماری، هم کودکان و هم بزرگسالان را تحت تاثیر قرار می‌دهد.

این پژوهش، توسط "فوربز پورتر"(Forbes Porter)، پژوهشگر "موسسه ملی بهداشت کودکان و توسعه انسانی"(NICHD) متعلق به موسسه ملی سلامت آمریکا و همکارانش در "موسسه ملی تحقیقات ژنوم انسان"(NHGRI) و "موسسه ملی بیماری‌های آرتریت، اسکلتی عضلانی و پوستی"(NIAMS) انجام شده است.

بیماری نیمن پیک نوع C1، از اختلال در توانایی حرکت دادن کلسترول به واسطه سلول‌ها ناشی می‌شود و بروز مشکل در کنترل حرکات، بیماری کبد و ریه، اختلال در بلع، زوال عقل و مرگ را به همراه دارد. بسیاری از مشکلات حرکتی در این بیماری، به خاطر از دست دادن تدریجی گروهی از سلول‌های مغزی موسوم به "نورون‌های پورکنژ"(Purkinje neurons) رخ می‌دهند.

پژوهشگران دریافتند که موش‌های مبتلا به بیماری نیمن پیک نوع C1، توانایی کمی در کاهش سطح "گلوتامات"(Glutamate) پس از اتصال آن به سطح یک نورون دارند. گلوتامات، یک ماده شیمیایی در مغز است که نورون‌ها را تحریک می‌کند. بالا بودن سطح گلوتامات می‌تواند برای سلول‌ها سمی باشد. به گفته پژوهشگران، تجمع گلوتامات که به از بین رفتن سلول‌های مغزی می‌انجامد، در این بیماری دیده می‌شود. ریلوزول، از آزاد شدن گلوتامات جلوگیری می‌کند و در نتیجه، پیشروی اسکلروز جانبی آمیوتروفیک را در انسان‌ها به تاخیر می‌اندازد.

در این پژوهش، هنگامی که موش‌های مبتلا به بیماری نیمن پیک نوع C1 با ریلوزول درمان شدند، ۱۲ درصد بیشتر از موش‌های درمان‌نشده زنده ماندند. پژوهشگران باور دارند که ریلوزول یا داروهای مشابه آن ممکن است راهی را برای کند کردن پیشروی بیماری در افراد مبتلا به بیماری نیمن پیک نوع C1 فراهم کنند.

این پژوهش، در مجله "Molecular Genetics and Metabolism" به چاپ رسید.