به گزارش خبرگزاری دانا، بیماران مبتلا به شدیدترین نوع بیماری نادر خونی سندروم ویسکوت-آلدریچ اکنون پس از چهار سال توانسته‌اند از آن نجات یابند.
اگرچه این بیماری کمتر از یک صدم کودکان انگلیسی را مبتلا می‌کند، اما درمان جدید می‌تواند برای صدها هزار انسان مبتلا به سایر بیماری‌های ژنتیکی خونی مانند کم‌خونی داسی‌شکل بسیار امیدبخش باشد.
این درمان طی یک کارآزمایی در سال 2011 روی هفت کودک هشت ماهه تا 15 ساله در مراکزی در لندن و پاریس انجام شد. اکنون این کودکان پس از گذشت چهار سال هیچ علائمی از بیماری قدیمی خود را نشان نداده‌اند و پزشکان بر این باورند که آن‌ها بطور موثری درمان شده‌اند.
این درمان شامل برداشتن سلول‌های بنیادی مغز استخوان و جایگزینی بخش دارای نقص کد ژنتیکی با ژن سالم است. هنگامی که سلول‌های بنیادی در بدن بیمار جایگزین شدند، به تولید سلول‌های خون سالم و عاری از بیماری می‌پردازند.
این هفت کودک به این منظور انتخاب شده بودند که مغز استخوان مطابق با آن‌ها پیدا نشده بود. بیماران بدون پیوند مغز استخوان تا نوجوانی هم دوام نخواهند آورد. همه این کودکان اگزما و عفونت‌های مکرر داشته و بیشتر آن‌ها خونریزی شدید و بیماری‌های خودایمنی را تجربه کرده بودند که در یکی از موارد باعث ویلچرنشین شدن کودک شده بود.
طی دو سال پس از درمان، این کودکان بطور میانگین پس از 25 روز اقامت در بیمارستان به مرحله ترخیص رسیدند و حتی کودک ویلچرنشین نیز مجددا به راه افتاد.
این نخستین‌بار است که درمان ژنی مبتنی بر سلول‌های بنیادی اصلاح‌ژنتیکی شده در یک کارآزمایی بالینی بین‌المللی آزمایش شده و اثر درمانی قابل‌تکرار و قدرتمندی را در مراکز و کشورهای مختلف به نمایش گذاشت.
نتایج این تحقیق در مجله American Medical Association منتشر شده است.
