آژانس دارويي اروپا اعلام كرد كه با نخستين ژن‌درماني حيات‌بخش براي كودكان موافقت كرده است.
به گزارش خبرگزاری دانا، نخستين ژن‌درماني براي كودكان كه به
وسيلهٔ دانشمندان ايتاليايي و شركت انگليسي تحقيق و توسعه 'گلاكسواسميت
كلاين' ابداع شده، براي گروه كوچكي از كودكان مبتلا به 'نقص ايمني مختلط
شديد' در اروپا، توصيه شده است. براي اين كودكان پيوند استخوان جوابگو
نيست.
سيستم ايمني كودكاني كه با اين نقص متولد مي‌شوند توانايي مقابله با عفونت‌هاي باكتريايي، قارچي و ويروسي را ندارد.
سالانه حدود 15 كودك در اروپا با اين بيماري بسيار نادر ژنتيكي متولد مي‌شوند كه بدن آنها را از توليد نوعي گلبول سفيد ناتوان مي‌كند. اين كودكان به ندرت بيش از دو سال عمر مي‌كنند مگر اينكه سيستم ايمني آنها به وسيله پيوند مناسب مغز استخوان احيا شود.
'نقص ايمني مختلط شديد' بيماري 'نوزاد حبابي' نيز ناميده مي‌شود زيرا كودكاني كه اين بيماري را دارند سيستم ايمني آنها به قدري ضعيف است كه بايد در محيط‌هاي عاري از ميكروب زندگي كنند.
انتظار مي‌رود اين درمان كه استريموليس نامگذاري شده است ظرف چند ماه مجوز بازاريابي از كميسيون اروپا دريافت كند. در اين صورت، استريموليس پس از 'گلايبرا' ساخت شركت 'يونيكور' كه براي درمان نوعي نقصان نادر خوني در بزرگسالان به كار مي‌رود، دومين ژن‌درماني در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروي آمريكا هنوز هيچ روش ژن‌درماني را تاييد نكرده است، اما چند شركت بيوتكنولوژي و دارويي آمريكا در حال توسعه محصولاتي در اين زمينه هستند.
تحقيقات در حوزهٔ ژن‌درماني به 25 سال پيش باز مي‌گردد اما چندين اتفاق، شامل مرگ يك بيمار آمريكايي در سال 1999 و برخي نتايج ناموفق آزمايشگاهي در اواخر دههٔ 1990 و اوايل دههٔ 2000 مانع پيشروي و توسعه در اين زمينه شد.
در حال حاضر، خوشبيني در اين مورد با ابداع روش‌هاي بهتر جايگزيني ژن درون سلول رو به افزايش است.
مارتين اندروز مدير بخش بيماري‌هاي نادر در شركت گلاكسواسميت كلاين معتقد است اين فناوري اگرچه در مراحل ابتدايي توسعه است اما كارايي خود را ثابت خواهد كرد. او مي‌گويد ما در صفحهٔ اول از فصل اول يك كتاب جديد دارويي هستيم.
به هر حال، برخي مشكلات هنوز وجود دارند كه بايد رفع شوند. مهم‌ترين مشكل قيمت‌گذاري اين داروها است.
استريموليس و گلايبرا در سال 2014 تاريخ‌ساز شدند و اولين داروهايي بودند كه يك ميليون دلار قيمت‌گذاري شدند. اگرچه گلاكسواسميت كلاين قيمتي برروي محصولش نگذاشته است اما منبعي نزديك به اين شركت مي‌گويد اگر استريموليس تاييد شود كمتر از يك ميليون دلار قيمت خواهد داشت.
سيستم ايمني كودكاني كه با اين نقص متولد مي‌شوند توانايي مقابله با عفونت‌هاي باكتريايي، قارچي و ويروسي را ندارد.
سالانه حدود 15 كودك در اروپا با اين بيماري بسيار نادر ژنتيكي متولد مي‌شوند كه بدن آنها را از توليد نوعي گلبول سفيد ناتوان مي‌كند. اين كودكان به ندرت بيش از دو سال عمر مي‌كنند مگر اينكه سيستم ايمني آنها به وسيله پيوند مناسب مغز استخوان احيا شود.
'نقص ايمني مختلط شديد' بيماري 'نوزاد حبابي' نيز ناميده مي‌شود زيرا كودكاني كه اين بيماري را دارند سيستم ايمني آنها به قدري ضعيف است كه بايد در محيط‌هاي عاري از ميكروب زندگي كنند.
انتظار مي‌رود اين درمان كه استريموليس نامگذاري شده است ظرف چند ماه مجوز بازاريابي از كميسيون اروپا دريافت كند. در اين صورت، استريموليس پس از 'گلايبرا' ساخت شركت 'يونيكور' كه براي درمان نوعي نقصان نادر خوني در بزرگسالان به كار مي‌رود، دومين ژن‌درماني در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروي آمريكا هنوز هيچ روش ژن‌درماني را تاييد نكرده است، اما چند شركت بيوتكنولوژي و دارويي آمريكا در حال توسعه محصولاتي در اين زمينه هستند.
تحقيقات در حوزهٔ ژن‌درماني به 25 سال پيش باز مي‌گردد اما چندين اتفاق، شامل مرگ يك بيمار آمريكايي در سال 1999 و برخي نتايج ناموفق آزمايشگاهي در اواخر دههٔ 1990 و اوايل دههٔ 2000 مانع پيشروي و توسعه در اين زمينه شد.
در حال حاضر، خوشبيني در اين مورد با ابداع روش‌هاي بهتر جايگزيني ژن درون سلول رو به افزايش است.
مارتين اندروز مدير بخش بيماري‌هاي نادر در شركت گلاكسواسميت كلاين معتقد است اين فناوري اگرچه در مراحل ابتدايي توسعه است اما كارايي خود را ثابت خواهد كرد. او مي‌گويد ما در صفحهٔ اول از فصل اول يك كتاب جديد دارويي هستيم.
به هر حال، برخي مشكلات هنوز وجود دارند كه بايد رفع شوند. مهم‌ترين مشكل قيمت‌گذاري اين داروها است.
استريموليس و گلايبرا در سال 2014 تاريخ‌ساز شدند و اولين داروهايي بودند كه يك ميليون دلار قيمت‌گذاري شدند. اگرچه گلاكسواسميت كلاين قيمتي برروي محصولش نگذاشته است اما منبعي نزديك به اين شركت مي‌گويد اگر استريموليس تاييد شود كمتر از يك ميليون دلار قيمت خواهد داشت.
