ویرایش ژن با فناوری CRISPR-Cas9 با مشکلاتی مانند عکس العمل سیستم ایمنی بدن مواجه است، محققان با استفاده از نانو ذرات موفق به بهبود این فناوری شدند و از آن برای درمان اوتیسم در موش های آزمایشگاهی استفاده کردند.
به گزارش خبرگزاری دانا از ستاد ویژه توسعه فناوری نانو، یافته های محققان دانشگاه تگزاس نشان می دهد که با استفاده از روش ویرایش ژن مبتنی بر نانو ذرات طلا موسوم به CRISPR-Gold، می‌توان در موش های آزمایشگاهی اختلال اوتیسم (ASD) را درمان کرد.
ژن درمانی گزینه امیدوار کننده‌ای برای درمان برخی بیماری‌ها مانند اختلالات مغزی است؛ چرا که می‌توان با آن برخی ژن‌ها را ویرایش کرد، تاکنون ژن درمانی در مغز روی استفاده از ابزاری موسوم به CRISPR-Cas9 متکی بوده است که موجب تحریک سیستم ایمنی بدن می شود.
محققان دانشگاه کالیفرنیا چندی پیش ابزاری موسوم به CRISPR-Gold را ابداع کردند که در آن از نانو ذرات طلا استفاده شده است. در این روش سطح نانوذرات با استفاده از مولکول‌های DNA پوشیده می شود، این مولکول‌ها حمل CRISPR-Cas9 را به عهده می‌گیرند.
محققان دانشگاه تگزاس نیز به بررسی استفاده از سیستم CRISPR-Gold پرداختند تا از آن برای کاهش میزان تکرار ژن‌ها روی کروموزم ایکس استفاده شود.
در این پروژه محققان از CRISPR-Gold برای شناسایی ژنی در موش‌ها استفاده کردند که عامل اصلی بروز سندروم ایکس است. این ترکیب به صورت مستقیم به مغز تزریق می شود تا سطح پروتئین mGluR5 را 40 تا 50 درصد کاهش دهد.
این گروه نشان دادند که سیستم ایمنی بدن نسبت به این فناوری عکس‌العمل نشان نداده و می تواند ایمنی بالایی داشته باشد.
یونگ لی می‌گوید: «این اولین باری است که ژن مولد بیماری اوتیسم در مغز به صورت مستقیم ویرایش می شود.»
پژوهشگران این پروژه ذرات CRISPR-Gold را به شکلی توسعه دادند که بتوان به صورت مستقیم آن‌ها را به نخاع تزریق کرد و دیگر نیاز به تزریق به داخل جمجمه نیست.
نتایج این پروژه در قالب مقاله‌ای با عنوان Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours در نشریه‌ی Nature Biomedical Engineering منتشر شده است.
ژن درمانی گزینه امیدوار کننده‌ای برای درمان برخی بیماری‌ها مانند اختلالات مغزی است؛ چرا که می‌توان با آن برخی ژن‌ها را ویرایش کرد، تاکنون ژن درمانی در مغز روی استفاده از ابزاری موسوم به CRISPR-Cas9 متکی بوده است که موجب تحریک سیستم ایمنی بدن می شود.
محققان دانشگاه کالیفرنیا چندی پیش ابزاری موسوم به CRISPR-Gold را ابداع کردند که در آن از نانو ذرات طلا استفاده شده است. در این روش سطح نانوذرات با استفاده از مولکول‌های DNA پوشیده می شود، این مولکول‌ها حمل CRISPR-Cas9 را به عهده می‌گیرند.
محققان دانشگاه تگزاس نیز به بررسی استفاده از سیستم CRISPR-Gold پرداختند تا از آن برای کاهش میزان تکرار ژن‌ها روی کروموزم ایکس استفاده شود.
در این پروژه محققان از CRISPR-Gold برای شناسایی ژنی در موش‌ها استفاده کردند که عامل اصلی بروز سندروم ایکس است. این ترکیب به صورت مستقیم به مغز تزریق می شود تا سطح پروتئین mGluR5 را 40 تا 50 درصد کاهش دهد.
این گروه نشان دادند که سیستم ایمنی بدن نسبت به این فناوری عکس‌العمل نشان نداده و می تواند ایمنی بالایی داشته باشد.
یونگ لی می‌گوید: «این اولین باری است که ژن مولد بیماری اوتیسم در مغز به صورت مستقیم ویرایش می شود.»
پژوهشگران این پروژه ذرات CRISPR-Gold را به شکلی توسعه دادند که بتوان به صورت مستقیم آن‌ها را به نخاع تزریق کرد و دیگر نیاز به تزریق به داخل جمجمه نیست.
نتایج این پروژه در قالب مقاله‌ای با عنوان Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours در نشریه‌ی Nature Biomedical Engineering منتشر شده است.
