به گزارش خبرگزاری دانا، این پژوهشگران در سه پژوهشی که در مجله Science منتشر کرده‌اند، نشان دادند که از روشی به نام CRISPR برای درمان یک مدل موش بالغ مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن ( یک اختلال که بر هر یک نفر از پنج هزار نوزاد پسر تاثیر می‌گذارد) استفاده کرده‌اند.
محققان می‌گویند که این اولین بار است که روش CRISPR توانسته با موفقیت یک بیماری ژنتیکی در داخل یک پستاندار کاملا توسعه یافته را درمان کند و این استراتژی توانایی بالقوه تبدیل به درمان انسانی را نیز دارد.
دیستروفی عضلانی دوشن به دلیل جهش‌های ژنتیکی که با تولید دیستروفین (یک پروتئین مورد نیاز برای تشکیل عضلات سالم) تداخل دارند، باعث ضعف پیشرونده می‌شود.
این روش ویرایش ژن جدید با ایجاد تغییرات دقیق در دی‌ان‌ای فرد بیمار و با استفاده از ویروس‌های غیر بیماری‌زا به عنوان حاملی برای ژن‌های تغییر یافته، جهش‌هایی که باعث بیماری‌های ژنتیکی می‌شود را برطرف می کند.
چارلز گرسباخ، استادیار مهندسی زیست پزشکی در دانشگاه دوک به تازگی بر CRISPR / Cas9 تمرکز کرده است که یک نسخه اصلاح شده از سیستم دفاع باکتریایی است که ویروس‌های مهاجم آشنا را هدف قرار داده و تکه تکه می‌کند.
گرسباخ و گروهش پس از تصحیح این روش، درمان را به طور مستقیم بر روی عضلات ساق پای موش بالغ انجام داده و در نتیجه سبب افزایش قدرت عضلانی و همچنین اصلاح برخی از عضلات در سراسر بدن، از جمله در قلب شدند.
او اظهار کرد: هنوز هم باید کارهای زیادی برای تبدیل این روش به درمان انسانی و نشان دادن ایمنی آن صورت پذیرد اما نتایج اولین آزمایش‌های ما بسیار هیجان انگیز است.
